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Bluterkrankheit: Behandlung im Mutterleib denkbar – Experimente mit Mäusen – Immunsystem reagiert weniger auf Therapie

Paris – Die Behandlung der Bluterkrankheit und auch anderen Erbkrankheiten kann bereits im Mutterleib beginnen und sich so die Erfolgsaussichten verbessern. Zu diesem Ergebnis kommt eine aktuelle Untersuchung von INSERM http://inserm.fr mit Mäusen. Probleme bei der Verabreichung des Blutgerinnungsfaktors VIII ließen sich um bis zu 80 Prozent verringern.Foto: pixelio.de, Arzt

 

Antikörper bisher als Problem

 

Das Immunsystem des Menschen wehrt Angreifer bei einem erneuten Auftreten rascher ab. Darauf beruht auch die Funktionsweise von Impfungen. Dieser Mechanismus kann jedoch zu Problemen führen, wenn der Körper zum Beispiel ein fremdes Organ annehmen soll. Bereits in den 1950er-Jahren entdeckten Wissenschaftler des University College London http://ucl.ac.uk , dass der Kontakt mit körperfremdem Material im Mutterleib die entgegengesetzte Wirkung haben kann. Im Test wurde ein Hauttransplantat viel eher angenommen.

Das Team um Sébastien Lacroix-Desmazes wollte nun herausfinden, ob das Auslösen dieses Effekts auch bei Erbkrankheiten wie Hämophilie helfen könnte. Bei der Bluterkrankheit führen genetische Mutationen zum Verlust der Proteine, die für die Blutgerinnung verantwortlich sind. Die meisten Erkrankungen werden durch das Fehlen des Blutgerinnungsfaktors VIII ausgelöst. Betroffenen können Injektionen mit dem Gerinnungsfaktor erhalten. Das Immunsystem bildet aber bei rund einem Fünftel der Patienten Antikörper, die das Protein unwirksam machen.

Reduktion um bis zu 80 Prozent

Die Forscher wollten wissen, ob eine Vorbereitung im Mutterleib die Immunreaktion verändern kann. Sie verbanden den Blutgerinnungsfaktor VIII mit einem anderen Protein, das ihm ermöglichte, über die Plazenta in den Fötus zu gelangen. Diese Kombination wurde trächtigen Mäusen ohne den Blutgerinnungsfaktor verabreicht. Andere Tiere dieser Art erhielten keine Therapie. Als der Nachwuchs auf der Welt war, wurden alle mit dem Gerinnungsfaktor behandelt. Die Mäuse, die bereits im Mutterleib behandelt worden waren, reagierten besser auf das Protein. Im Schnitt produzierte ihr Immunsystem 80 Prozent weniger Antikörper.

Die Wissenschaftler hoffen, dass ein ähnlicher Ansatz auch bei anderen Erkrankungen, die durch das Fehlen eines Proteins verursacht werden, eingesetzt werden kann. Dazu gehört zum Beispiel die Pompe-Krankheit, eine seltene Erbkrankheit, die zum Tod führen kann. Die Forschungsergebnisse wurden im renommierten Fachmagazin „Science Translational Medicine“ http://stm.sciencemag.org veröffentlicht.

Laut Mike McCune von der University of California http://ucsf.edu dauert es noch lange, bis die Therapie bei Patienten eingesetzt werden kann. Die ideale Dosis für einen Fötus sei unbekannt. Auch ist noch unklar, wann eine Behandlung erfolgen sollte und auch welche Auswirkungen auf die Mutter oder das Kind zu erwarten sind. „Wir wissen nur sehr wenig über das Immunsystem von menschlichen Föten und Neugeborenen. Und auch das dritte Schwangerschaftsdrittel ist aufgrund der mangelnden Möglichkeiten viel zu wenig erforscht.“

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Kontakt: Michaela Monschein
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Redaktion: Torben Gösch